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全球首个CRISPR基因编辑疗法获批
基因编辑疗法 镰状细胞病 地中海贫血症
2023/11/21
当地时间2023年11月16日，英国药品与保健品管理局（MHRA）官网宣布，批准美国药企福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）与瑞士基因编辑公司（CRISPR Therapeutics）合作开发的CRISPR基因编辑治疗药物Casgevy，旨在治疗12岁及以上患者的镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血症。英国也因此成为世界首个对基于CRISPR基因编辑疗法给予监管批准的国家。
使用基于CRISPR谱系追踪方法 肺癌细胞“家谱”可揭示癌症发展进程
肺癌细胞 分辨率 CRISPR技术
2023/5/31
据2022年5月5日发表在《细胞》杂志上的一项研究，一个国际研究团队使用基于CRISPR的谱系追踪方法，从第一次致癌突变激活开始追踪肺癌细胞，最终记录了迄今为止最全面的肺癌细胞进化过程，这份详细的肿瘤病史揭示了对肺癌如何进展和转移的新见解。
当前，COVID-19 在世界范围内大流行，已造成超过两亿人次的感染和四百多万人次的累计死亡，基于 qRT-PCR（定量逆转录酶-聚合酶链反应）的检测是当前诊断 COVID-19 的金标准。尽管说这种方法具有很高的敏感性，但其操作仍然过于复杂，检测时间长达数小时，无法实现快速的即时检测。因此，开发比 qRT-PCR 更快速、更容易实施的诊断检测策略显得尤为重要。
成簇的规律间隔的短回文重复序列(clustered regularly interspaced short palindromic repeats, Crispr)/Crispr相关蛋白(Crispr-associated proteins, Cas)系统彻底变革了基因编辑和基因表达的方式，其中靶向切割DNA特定位点的Crispr/Cas9系统的研究日趋成熟，而目前靶向切割RNA的Crispr/C...
北京大学天然药物及仿生药物国家重点实验室、基础医学院病原生物学系鲁凤民、王杰科研团队探索了CRISPR/Cas9系统是否可以通过外泌体传递其基因编辑功能，并对其机制进行了初步探索。外泌体作为一种重要的细胞与细胞间物质和信息传递的工具，在多种生理和病理过程中都发挥着非常重要的作用，被广泛应用于诊断和治疗领域。基于前期研究，该研究团队首先通过一系列实验证实CRISPR/Cas9系统中的gRNA和Cas...