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了解纳米药物的细胞内行为和受纳米材料-生物相互作用影响的亚细胞结构的形态变化，是研究纳米药物的生物活性和安全性评价的重要内容。解析纳米药物-细胞互作的基本原理和机制，对于准确把握纳米药物的生物学效应具有重要意义，为高效低毒纳米药物的精确设计和临床转化提供指导和支持。生物微环境和细胞结构的复杂性及胞内纳米药物化学形态的动态变化等为纳米尺度下单细胞的原位无标记分析带来了挑战。
国内首个治疗法布雷病rAAV基因药物临床研究启动
法布雷病 遗传性 溶酶体 蓄积病
2023/11/16
四川大学华西医院2023年11月9日对外披露，该医院近期已启动国内首个治疗法布雷病的重组腺相关病毒(rAAV)基因药物临床研究项目，并完成了首例患者治疗。
上海药物所合作揭示“冰毒”与其受体TAAR1的分子识别机制（图）
冰毒 分子识别 氨基酸 合成药物
2023/12/1
甲基苯丙胺（METH，冰毒的主要成分）是一种合成药物，在20世纪早期被广泛用于治疗鼻塞、哮喘、肥胖以及嗜睡等症状。然而，随着METH的成瘾特性显现和滥用，导致它被医学应用中逐渐淘汰反而进入地下市场，成为被广泛滥用的毒品之一，通常被称为“冰毒”或“猪肉”等。目前尚无FDA批准的药物用于治疗METH成瘾。因此，研究METH与其靶点蛋白的相互作用的分子机制对于开发治疗药物成瘾的新药具有关键意义。
蛋白质结构预测模型再升级，解锁新功能直接作用药物设计
蛋白质 药物设计 生物分子 阿尔法折叠
2023/11/7
在蛋白质和药物的相互作用中，两者形状构象都在发生变化，传统方法很难对两者可能产生的协同变化进行预测，但新模型有可能做到。
中国自研自产创新药在美获批上市
肿瘤防治 临床肿瘤学杂志 鼻咽癌
2023/11/7
中国自研自产创新生物药近日在美国获批上市。“在我国众多肿瘤学专家的探索下，近年来我国肿瘤领域研究进展迅猛，与此同时国际交流越来越频繁，中国方案越来越被认可，领域内中国的声音也越来越响亮。”中山大学肿瘤防治中心主任徐瑞华4日在广州表示，期待更多中国创新药物，为更多国家、更多肿瘤类型的患者带去好的治疗选择。
蜱虫传播布尼亚病毒粒子的结构被解析，或助力疫苗和药物设计（图）
蜱虫 布尼亚病毒 疫苗 血小板
2023/11/22
令人闻之色变的蜱虫传播的病毒之一是布尼亚病毒（SFTSV）。这种病毒会让人患上急性传染病——发热伴血小板减少综合征。这是一种在中国首次报道的一种新发出血热，患者会表现发热、白细胞下降、血小板减少，甚至多器官功能衰竭等症状。目前尚无特效临床治疗药物和疫苗。
全球牵头单位@中肿，高质量临床试验助推中国原研PD-1单抗出海！
鼻咽癌 恶性肿瘤 中山大学肿瘤防治中心
2023/11/20
当地时间2023年10月27日，由中山大学肿瘤防治中心作为全球临床试验牵头单位，中国医药企业自主研发的抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗的生物制品许可申请（BLA）获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于复发或转移性鼻咽癌含铂治疗后的二线及以上治疗，联合用于一线治疗。这是FDA有史以来批准的第一个鼻咽癌适应症，也是FDA批准的第一个中国本土自主研发、生产的创新生物药。
长沙市中心医院药学部高利臣副主任针对miR-1-3p在癌症中的重要作用的论文“The important role of miR-1-3p in cancers” 在国际高水平医学SCI期刊《Journal of Translational Medicine》（JCR Q1区，IF 7.4）上发表（接受时间为2023年10月23日）。长沙市中心医院硕士研究生戴上茗作为论文的第一作者，高利臣博士为论...
中国科学院上海药物研究所PBCNet：药物先导化合物优化的人工智能新方法（图）
药物 先导化合物 人工智能
2023/12/1
先导化合物的结构优化（Lead optimization）是药物设计的核心环节，需要通过DMTA（设计-合成-测试-分析）的反复循环来提高化合物活性、特异性、成药性等性质。长期以来，先导化合物的活性优化高度依赖药物化学家的经验以及大量的人力和资源投入。基于结构的药物设计，尤其是高精度的结合自由能计算，可以通过部分模拟的DMTA循环来加速先导化合物活性优化过程。随着分子力场和构象采样算法的改进，自由...
（1）围绕花菁类分子骨架，通过分子结构的调试，以达到预期光敏特性和生物学效应目标的相关工作；拟通过进一步开展药效学评价和药代动力学研究，发展具有开发前景的临床前候选成像、光疗分子或递送体系。（2）基于活性天然产物的结构，预测与测定分子量、解离常数、亲水亲油性、溶解度等理化性质，了解跨过吸收屏障的能力（如胃肠道上皮细胞屏障、血脑屏障、皮肤角质屏障、眼角膜屏障等），总结BCS分类经验，认识分子的体内转...
20年来首个FDA完全批准的阿尔茨海默病新药落地海南乐城
阿尔茨海默病 FDA 海南乐城
2023/10/19
研究结果表明，治疗18个月后，Leqembi组患者的认知和记忆功能下降的速度减慢了27%。根据模型预测，Leqembi将早期阿尔茨海默病患者进展为中度的时间推迟2-3年。
不仅减肥还治肾病？“减肥神药”GLP-1有多神？（图）
肾病 减肥神药 胰高血糖素样肽 司美格鲁肽
2023/10/19
当地时间2023年10月10日，丹麦制药巨头诺和诺德（NVO.US）宣布，提前终止GLP-1（胰高血糖素样肽-1）类药物司美格鲁肽治疗合并肾功能不全二型糖尿病患者和慢性肾病的三期临床研究FLOW，原因是独立数据监察委员会(IDMC)分析了中期数据，该药的疗效已达到了特定的预设标准。
“本来我是个‘吃货’，现在花钱买了自己喜欢吃的东西，看到之后却觉得很烦，一口都吃不下。会很焦虑，觉得还不如不减。”
上海药物所合作揭示AMPK调控GABA能神经元抗焦虑的新机制（图）
神经元 遗传因素 药物治疗
2023/12/1
焦虑症是最常见的精神疾病之一，全球约有1/9的人患病。2022年，我国患病率达7.57%。焦虑症的病理机制十分复杂，遗传因素、表观遗传和环境因素都可能导致焦虑症的发生。现今对于焦虑症的治疗主要依靠心理治疗和药物治疗，然而心理治疗对半数以上患者无效，药物治疗也存在起效慢、药效滞后以及耐药等多种问题。深入研究焦虑症的发病机制，寻找可靠的药物靶点以及安全有效的治疗药物至关重要。
张文宏：mRNA疫苗技术落地是人类文明史上的又一次“盗火”（图）
mRNA疫苗 人类文明史 诺贝尔生理学
2023/10/19
2023年10月2日下午5点45分，2023年诺贝尔生理学或医学奖花落卡塔林·卡里科（Katalin Karikó）和德鲁·维斯曼（Drew Weissman），他们因为研发的mRNA技术，推动COVID-19 的 mRNA 疫苗发展而获奖。